Gen terapisinde viral vektör zorunluluğunu ortadan kaldırabilecek gelişme

Gen terapisi adını artık sıkça duyduğumuz gelecek vaad eden bir tedavi yöntemi de olsa viral vektör kullanımı gerektirmesi sebebiyle hem güvenlik açısından sorun taşıyor hem de viral olmayan vektörlerle verimsiz sonuçlar veriyor.

Johns Hopkins University School of Medicine araştırmacıları insan beyin kanseri (glioblastoma) hücrelerine gen terapisini ulaştırmak için yeni bir teknik geliştirmiş. Burada viral olmayan nanoparçacıklar kullanılıyor. Bu parçacıklar kurutulup dondurularak (freeze-dried) kullanım önceliğine göre üç aya kadar saklanabiliyor.

viral vektöre gerek kalmayabilir
Kanserli beyin hücresine gen terapisi ile aktarılmış genler sayesinde ürettirilen floresans proteinler, polimerin gen terapisindeki başarısını gösteriyor.

Takım pek çok ticari var olan DNA bağlayıcı polimerleri test etmiş, hem sağlıklı hücrelerde hem de glioblastoma hücrelerinde gen aktarım verimini denemiş, fakat bu sırada sağlıklı diğer hücrelerin zarar görmediği polimerlermiş bunlar. Bu polimerlerin ikinci bir avantajları ise ( poly(beta-amino ester) nanoparçacıkları) 4 C sıcaklıkta üç ay süresince verim kaybı olmadan, toksitite artışı olmadan klinik uygulamalar için gayet pratik bir şekilde saklanabilmeleriymiş. In-vivo olarak başarılı şeyler görebilmemiz için önümüzde çok süreler olsa da parlak bir keşif. Sonuçlar Biomaterials dergisinin Ağustos 2011 sayısında verilmiş. Daha ayrıntılı bilgi.

Bir cevap yazın